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Medikament: Vom Labor in die Apotheke

„Bevor ein Medikament in der Apotheke erhältlich ist, hat es bereits einen weiten Weg hinter sich, der durchschnittlich ca. 12 Jahre dauert und rund 900 Mio. Schweizer Franken an Entwicklungskosten verbraucht."

Nach der Entdeckung neuer Wirkstoffe, neuer Wirkstoffkombinationen oder neuer Anwendungsmöglichkeiten für bekannte Wirkstoffe werden zunächst die Vielversprechendsten ausgewählt und dann im Labor getestet.

Nach erfolgreicher Austestung liegen erste Daten zur Verträglichkeit, Sicherheit und Dosierbarkeit vor. Mit diesen Daten lässt sich erkennen, wie eine bestimmte Form des späteren Medikaments am Menschen für eine erfolgreiche Behandlung der Erkrankung angewendet werden kann. Diese Laborprüfungen werden als „präklinische Prüfungen" bezeichnet.  Für sie kann bei der Entwicklung eines neuen Medikaments bis zu ein Jahrzehnt benötigt werden.

Nur Wirkstoffe, die sich als Erfolg versprechend und, soweit aus den Vorprüfungen bekannt, als sicher erwiesen haben, können dann zur Anwendung an Studienteilnehmern vorgesehen werden. Die zu prüfenden Wirkstoffe - wie auch evtl. Vergleichssubstanzen, deren Wirksamkeit bereits bekannt ist - werden dann in eine bestimmte Medikamentenform, z. B. Tropfen oder Kapseln, eingearbeitet. Das sind die Prüfpräparate für eine klinische Prüfung.

Für jede klinische Studie wird vor Beginn in einem ausführlichen Prüfplan (Studienprotokoll) der bisherige wissenschaftliche Kenntnisstand zu dem zu untersuchenden Arzneimittel oder Medizinprodukt dokumentiert und genau beschrieben, was - wann - wie untersucht werden soll. Die Prüfärzte sind verpflichtet, die Studie nach den vorgegebenen Richtlinien durchzuführen. Der Prüfplan wird ebenso wie die Dokumente der Patientenaufklärung und Patienteneinwilligungserklärung der Ethik-Kommission zur Begutachtung vorgelegt.

Die klinische Prüfung wird in die folgenden 4 Phasen unterteilt:

Phase 1, Prüfung mit gesunden Menschen und / oder besonders ausgewählten Erkrankten:

Die Phase 1 Studien werden meist an gesunden Studienteilnehmern "Probanden" durchgeführt. Ziel ist es hierbei, Erkenntnisse zu sammeln, wie sich der Wirkstoff im Körper verteilt, wie er ausgeschieden wird und welche Zeiträume hierfür benötigt werden. Diese Studien werden als "pharmakologische Studien" bezeichnet. Die gesammelten Ergebnisse beschreiben die so genannte Pharmakokinetik des Wirkstoffes. Ist Phase I erfolgreich abgeschlossen und die Nebenwirkungen des Medikaments nicht zu gravierend, schliesst sich die "Phase 2" an.

Phase 2, Prüfung an wenigen Erkrankten:

Die Studien der Phase 2 werden an kranken Menschen durchgeführt. Neben einer ersten Einschätzung der Wirksamkeit gilt es hier, die optimale Dosierung, d.h. die Dosierung mit dem günstigsten Verhältnis der Wirkungen zu den Nebenwirkungen, zu finden. Studien in der Phase 2 werden als "therapeutisch-exploratorische Studien" bezeichnet und die Ergebnisse geben einen ersten Eindruck von der so genannten "Pharmakodynamik" des Wirkstoffes. Daran schliesst sich die "Phase 3" an.

Phase 3, Prüfung an einer grösseren Anzahl erkrankter:

In den Studien der Phase 3 werden die entsprechenden Untersuchungen an grösseren Patientengruppen (2000-5000 Patienten) durchgeführt. In dieser Phase werden dann auch Vergleichsstudien mit anderen Arzneimitteln, die bei der gleichen Erkrankung eingesetzt werden und Langzeituntersuchungen, falls das Arzneimittel für Langzeiteinsatz gedacht ist, durchgeführt. Diese Studien heissen "therapeutisch-konfirmatorische" Studien und bringen den für den Zulassungsantrag erforderlichen Beleg der Wirksamkeit und Unbedenklichkeit des Arzneimittels.

Zulassungsantrag nach den Phasen 1 bis 3:

Damit das Arzneimittel auf dem Markt kommen kann, muss es offiziell von der Swissmedic, dem schweizerischen Heilmittelinstitut, zugelassen werden. Die Studien der Phase 1 bis 3 werden benötigt, um diesen Zulassungsantrag bei der Swissmedic zu stellen. Die Behörde prüft alle vorhandenen Daten genau und entscheidet, ob das neue Arzneimittel zugelassen wird. Erst nach der Zulassung ist das Arzneimittel in der Apotheke erhältlich. Bei vielen Arzneimitteln benötigt der Patient ein Rezept vom Arzt, um das Medikament zu erhalten (= verschreibungspflichtige Arzneimittel).

Phase 4, Prüfung nach der Markteinführung des Medikaments:

Nachdem das Arzneimittel zugelassen und auf dem Markt eingeführt wurde, finden die Studien der Phase 4 statt. Sie erfolgen zur Erlangung von Erkenntnissen über den therapeutischen Einsatz des Arzneimittels im Alltag und sollen eine umfassende Einschätzung des Nutzens und der Risiken des Arzneimittels ermöglichen - vor allem auch bezüglich des Nutzens und der Verträglichkeit bei Langzeitanwendung sowie bei der Entdeckung seltener Nebenwirkungen, die vielleicht zufällig in den kleineren Patientengruppen der Phase 2 und 3 nicht auftraten. Mit der erteilten Zulassung endet jedoch nicht die Verantwortung des Pharmaunternehmens für die Gewährleistung der Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit eines neuen Medikaments. Deshalb muss alle fünf Jahre die Verlängerung der Zulassung bei der zuständigen Swissmedic beantragt werden. Diese Begutachtet die neuesten wissenschaftlichen Erkenntnisse über Nutzen und Risiken des Medikaments. Nur wenn die Sicherheit des Patienten weiterhin gewährleistet ist, wird die Zulassung verlängert.

Was ist eine Anwendungsbeobachtung?

Neben den vier Phasen der klinischen Prüfung werden von Pharmaunternehmen auch so genannte Anwendungsbeobachtungen (AWB) durchgeführt. Dabei wird die Anwendung eines zugelassenen Medikaments bzw. Medizinprodukts im Praxis- und Klinikalltag beobachtet und protokolliert. Ziel der AWB ist es, Arzneimittelwirkungen nach der Markeinführung zu überprüfen und weiteres wissenschaftliches Erkenntnismaterial zu gewinnen.

Überprüfung der Wirksamkeit im Vergleich zu Standardtherapien oder Placebos

Die Wirksamkeit und Verträglichkeit eines neuen Arzneimittels wird im Vergleich zu bewährten Präparaten oder Behandlungsmethoden (Standardtherapie) überprüft, wenn solche vorhanden sind, da den Patienten aus ethischen Gründen eine wirksame Therapie nicht vorenthalten werden darf. So ist gewährleistet, dass die Erkrankung auf jeden Fall behandelt wird.

Gibt es keine alternative Standardtherapie, wird das Arzneimittel gegen ein Scheinpräparat (Placebo) getestet, um echte Arzneimittelwirkungen von unabhängigen Effekten (bedingt durch Placebo, Selbstheilung etc.) unterscheiden zu können. Vor der Durchführung einer placebokontrollierten klinischen Studie wird sorgfältig geprüft, ob dies ethisch vertretbar ist.

Während einer klinischen Prüfung suchen die Patienten regelmässig Ihren Prüfarzt in der Klinik / Praxis auf. Bei diesen Terminen werden sie vom Arzt untersucht und nach Wirksamkeit und möglichen Nebenwirkungen befragt. Manchmal werden die Studienteilnehmer gebeten, eine Art Tagebuch über ihr Befinden zu führen.

Nach Beendigung des Untersuchungszeitraumes werden die Ergebnisse der Behandlungsgruppen (Wirksamkeit und Sicherheit) miteinander Verglichen, analysiert, ausgewertet und veröffentlicht.